FDA phê duyệt thuốc tăng trưởng ở trẻ mắc hội chứng lùn
- Cập nhật: Thứ hai, 22/11/2021 | 3:47:18 PM
Hội chứng lùn achondroplasia là một rối loạn di truyền bẩm sinh. Trẻ mắc hội chứng lùn có chân tay ngắn trong khi ngực phát triển bình thường.
|
|
Hội chứng lùn khiến trẻ thấp và không cân đối.
|
Có thể bạn sẽ giật mình nhưng việc thiếu một vài chất dinh dưỡng đặc biệt, trong đó có vitamin K2 rất có thể là nguyên nhân khiến bạn "thiếu đề kháng” và dễ có nguy cơ cao mắc các bệnh mãn tính như loãng xương, bệnh tim mạch…
Hội chứng lùn (achondroplasia) là dạng bệnh lùn phổ biến nhất. Đây là một tình trạng di truyền gây ra tầm vóc thấp và tăng trưởng không cân đối nghiêm trọng. Tỷ lệ mắc của bệnh là khoảng 1 trong số 25-50 ngàn ca sinh.
Chiều cao trung bình của một người lớn mắc bệnh này là khoảng 4 feet (129,92cm). Ngoài ra, có tới hơn 80% trẻ em mắc hội chứng lùn achondroplasia có bố mẹ có tầm vóc trung bình. Nguyên nhân là do đột biến di truyền khiến một gen điều hòa tăng trưởng (thụ thể 3 của yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi) hoạt động quá mức, ngăn cản sự phát triển bình thường của xương.
Thuốc mới giúp cải thiện tăng trưởng ở trẻ mắc hội chứng lùn
Mới đây, FDA đã phê duyệt thuốc tiêm voxzogo (vosoritide) để cải thiện sự tăng trưởng ở trẻ em từ 5 tuổi trở lên mắc hội chứng lùn (achondroplasia).
Thuốc tiêm voxzogo hoạt động bằng cách liên kết với một thụ thể đặc hiệu gọi là thụ thể - B peptit natri lợi tiểu, làm giảm hoạt động của gen điều hòa tăng trưởng và kích thích sự phát triển của xương.
Các nhà nghiên cứu đã tìm hiểu tính an toàn và hiệu quả của voxzogo trong việc cải thiện tăng trưởng. Nghiên cứu kéo dài một năm ở những người tham gia từ 5 tuổi trở lên mắc hội chứng lùn có đầu xương hở. Trong nghiên cứu, 121 người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để tiêm voxzogo dưới da hoặc giả dược. Sau đó, các nhà nghiên cứu đã đo tốc độ tăng trưởng hàng năm của những người tham gia. Kết quả cho thấy, những người tham gia sử dụng voxzogo cao hơn trung bình 1,57 cm so với những người dùng giả dược.
Các nhà nghiên cứu cho hay, tác dụng phụ phổ biến nhất của voxzogo bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm (mẩn đỏ, ngứa, sưng, bầm tím, phát ban, phát ban, đau), nôn mửa, viêm dạ dày ruột, tiêu chảy và giảm huyết áp. Ngoài ra, voxzogo cũng có thể làm giảm huyết áp. Đây có thể là một tác dụng phụ nghiêm trọng, cần cảnh báo và đề phòng.
Sự chấp thuận này sẽ giúp cho nhiều trẻ em có tầm vóc thấp do mắc hội chứng lùn có một lựa chọn điều trị hữu hiệu cải thiện căn bệnh gây ra tầm vóc thấp bé của mình.
Đồng thời nhấn mạnh cam kết của FDA trong việc giúp cung cấp các liệu pháp mới cho các bệnh hiếm gặp.
Trong thời gian tới, voxzogo tiếp tục được nghiên cứu sâu hơn về tính an toàn và hiệu quả của thuốc cũng được đánh giá thêm trên các độ tuổi khác nhau theo thời gian.
Trước đó, vào tháng 8 năm 2021, Ủy ban Châu Âu (EC) đã phê duyệt voxzogo. Hiện tại, quá trình xem xét cấp phép đang được tiến hành ở Nhật Bản, Brazil và Úc với khả năng sẽ được phê duyệt ở các quốc gia này vào năm 2022.
(Theo suckhoedoisong)
Các tin khác
Ngày 24-11, NASA sẽ phóng tàu vũ trụ DART nhằm chuyển hướng một tiểu hành tinh đang đe dọa Trái đất, công chúng có thể tham gia "Chiến dịch bảo vệ hành tinh" do NASA phát động.
Một nhóm nghiên cứu của Đại học Indonesia ở Depok đã tìm ra cách xử lý bã cà phê thành than chì, một loại carbon, để biến chúng thành vật liệu chế phần cực dương trong pin xe điện.
Vào ngày mai (19/11), người dân trên khắp thế giới sẽ được chứng kiến nguyệt thực một phần. Đây là lần nguyệt thực thứ 2 và cũng là nguyệt thực cuối cùng của năm 2021. Đây là một hiện tượng thiên văn thú vị thu hút được nhiều người.
Tập đoàn FPT cho hay, FPT.AI đã ra mắt công nghệ giọng máy AceSound, là bước tiến vượt bậc trong tổng hợp giọng máy từ ngôn ngữ tự nhiên của con người.
TIN MEDIA
