Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Y tế

Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Cập nhật: Thứ sáu, 17/11/2023 | 8:56:50 AM

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Có rất nhiều nguyên nhân khác nhau gây ra tình trạng thiếu máu như: do thiếu yếu tố tạo máu; do bệnh lý hồng cầu (bệnh tan máu bẩm sinh); do tủy xương giảm sinh; bệnh máu ác tính, ung thư di căn…

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

(Theo Vietnam+)

Các tin khác

Dịch sốt xuất huyết lây lan mạnh tại Nam Á và Đông Nam Á

Các chuyên gia cảnh báo nhiệt độ nắng nóng cực đoan và hình thái thời tiết mưa bất thường, do tác động của biến đổi khí hậu, đang làm gia tăng số ca mắc bệnh sốt xuất huyết tại nhiều khu vực rộng lớn ở châu Á.

Quy định giấy hẹn khám lại bảo hiểm y tế từ ngày 2/12/2023

Mẫu giấy hẹn khám lại BHYT từ ngày 02/12/2023

Từ ngày 3/12/2023 sẽ sử dụng mẫu giấy hẹn khám lại bảo hiểm y tế (BHYT) như thế nào, được quy định trong văn bản nào? Mời độc giả tham khảo bài viết dưới đây.

Một số bệnh thường gặp khi thời tiết giao mùa và cách phòng tránh

Thời tiết thay đổi thất thường, khiến nhiều người mắc bệnh xương khớp.

Thời tiết giao mùa thu - đông, nhiệt độ chênh lệch giữa ngày và đêm cao, kèm theo những cơn gió lạnh, khiến cơ thể con người không kịp thích nghi. Hơn nữa, đây cũng là thời điểm thuận lợi cho các loại vi khuẩn, vi rút gây bệnh phát triển, làm dịch bệnh bùng phát và lây lan trong cộng đồng.

Thực phẩm siêu chế biến có thể làm tăng nguy cơ mắc bệnh ung thư

Ăn nhiều thực phẩm siêu chế biến làm tăng nguy cơ mắc bệnh mạn tính như tiểu đường, bệnh tim và ung thư.

Thực phẩm siêu chế biến có chứa các thành phần “không bao giờ hoặc hiếm khi được sử dụng trong nhà bếp hoặc các loại chất phụ gia có chức năng làm cho món ăn trở nên ngon miệng hoặc hấp dẫn hơn.”

Y tế